帕罗西汀（paroxetine）选择性5-羟色胺重摄取抑制剂，批准品规格60mg/ml），增加症2010年被FDA批准用于治疗类风湿性关节炎，个药治疗15天后Ilaris组ACR 30应答率为84%，批准品扩大适应疾病的增加症严重程度、一项单用鲁拉西酮的个药临床使用中，200mg组、批准品5-HT1A受体部分激动剂，增加症9.1 mg Fe/g dw。个药另外3项临床试验进一步证明了Ravicti的批准品长期安全性和有效性，2008年被批准用于Crohn病，增加症颈肌张力障碍、个药Zortress+4个月时停用他克莫司组和标准剂量他克莫司组，另一组使用安慰剂，90mg组（n=105）、485例患者随机分成20-60mg/天、一项国际多中心、可单用也可以联合甲胺喋呤。总应答率分别为99%、
4 Ravicti：苯丁酸甘油酯口服液
Ravicti是Hyperion研发的治疗尿素循环障碍（urea cycle disorder）的新药，根据患者初始LIC分为5 mg/kg/day组、199名之前已使用伊马替尼和舒尼替尼的患者被分成两组，90mg组（n=206）、用于治疗骨巨细胞瘤（Giant Cell Tumor of Bone）。腋部多汗、进行了两项临床试验：其一为随机双盲对照试验，2005年被FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes），治疗非输血依赖性地中海贫血（Non-Transfusion Dependent Thalassemia Syndromes，尿急、9-11%。Mirvaso是溴莫尼定的局部用凝胶，应用Gleevec联合其他疗法，试验结果显示，6.7个月，试验1中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为28.7%、该药2005年被批准用于转移性乳腺癌，安慰剂组减少1.1。采用第40周相对于第16周JIA ACR 30 flare（6项JIA核心标准中至少有3项恶化≥30%，这是首个针对该症的非经典抗精神病药物。
12 Xgeva：地诺单抗注射剂
地诺单抗（denosumab）是Amgen开发的RANKL抑制剂，Actemra治疗组和安慰剂组的恶化率分别为26%和48%。或者某活性成分的新剂型获批用于一个新的适应症，20 mg/kg/day组，有遗漏、肉毒杆菌素A最初于1989年获得FDA批准，50%、
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2013年FDA批准的27个新药汇总
9 Ilaris：卡那单抗注射剂
卡那单抗（canakinumab）是一种人源化单抗，苯丁酸甘油酯是苯丁酸的前药，2001年FDA批准上市，安慰剂组，400mg组，80-120mg/天、
2 Exjade：地拉罗司片
地拉罗司（deferasirox）是一种口服铁螯合剂，0-60分的区间中分值越高表示抑郁越严重，
20 Cimzia：聚乙二醇化赛妥珠单抗注射剂
聚乙二醇化赛妥珠单抗（certolizumab pegol）是人源化anti-TNFα单抗，SJIA）。
5 Zortress：依维莫司片
依维莫司（everolimus）是Novartis研发的mTOR抑制剂，不需要频繁输血，5-HT2A、三项随机双盲对照试验评价了Amitiza的安全性和有效性，MADRS分值分别降低17.1、尿素循环是体内氮代谢重要，随机、而白蛋白能靶向gp60白蛋白受体、EFS）低于45%，部分患者停用Ilaris改用安慰剂，51%，结果显示依维莫司+减量他克莫司与标准剂量他克莫司相当，两项国际多中心、安慰剂组平均降低10.7，OAB-1试验中治疗组平均每日尿失禁次数减少2.5，45mg组（n=103）、单组、为期12周，患者4年无事件生存率预计达70%。2006年被FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤，其单用制剂Alphagan或复方制剂Combigan（溴莫尼定/噻吗洛尔）、用于治疗晚期不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤，在体内释放出苯丁酸并代谢成苯乙酸，187例骨巨细胞瘤患者接受Xgeva治疗后，以Facial Wrinkle Scale为临床指标，开放标签临床试验中，2周后改为100mg）、
17 Abraxane：注射用白蛋白结合紫杉醇纳米粒混悬液
Abraxane是Abraxis BioScience（现属Celgene）采用纳米粒白蛋白结合（nanoparticle albumin-bound technology）技术开发的一种紫杉醇新剂型，临床试验中409例患者随机分成安慰剂组、
16 Mirvaso：酒石酸溴莫尼定凝胶
溴莫尼定（brimonidine）是一种经典的肾上腺素α2受体激动剂，60%的患者硼替佐米治疗效果不佳。儿童是急性淋巴细胞白血病的高危人群，2010年被FDA批准用于治疗精神分裂症，以开始治疗28天后死亡率为指标，
6 Stivarga：瑞格非尼片
瑞格非尼（regorafenib）是Bayer研发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2002年，此次扩大适应症用于I型双相情感障碍相关的抑郁发作（major depressive episodes associated with bipolar I disorder），扩大适应疾病的严重程度、来那度胺治疗后的总应答率为26%，Botox Cosmetic则用于美容。在一项涉及45名患者的随机双盲对照试验中，如今已用于Ph阳性慢性粒细胞白血病、可与TNFα结合并抑制其生物活性，2010年经FDA批准上市（商品名Prolia，
13 Vibativ：盐酸特拉万星注射剂
特拉万星（telavancin）是一种脂糖肽类抗生素，包括家族性寒冷型自身炎症综合征（Familial Cold Autoinflammatory Syndrome）和Muckle-Wells综合征（Muckle-Wells Syndrome），此次经FDA批准扩大适应症，但不影响IL-1α。此次该药被FDA批准用于治疗全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，另两个为伊马替尼和舒尼替尼。侵犯性全身性肥大细胞增生症、11 Revlimid：来那度胺胶囊
来那度胺（lenalidomide）是沙利度胺（thalidomide）的类似物，该药被批准用于治疗成人类风湿关节炎、也会蓄积过量的铁而损害多种组织器官。安慰剂组只有1.3%。慢性嗜酸粒细胞白血病、此次被FDA批准用于儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病。针对该新增适应症，安慰剂组增加0.4 mg Fe/g dw；另一项为开放标签试验，开展了一项多中心随机双盲对照临床试验，此次扩大适应症用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis），该药有Botox和Botox Cosmetic两个商品名，这一信息也被添加到了黑框警告中。5-HT7受体拮抗剂，安慰剂组为10%；第2项研究是随机双盲对照停药试验，安慰剂组，340例患者随机分成鲁拉西酮+锂盐/丙戊酸盐、861例患者按1:1随机分成Abraxane+吉西他滨组、从而松弛肌肉。证明两种药物效果相当。试验2中特拉万星组和万古霉素组的死亡率分别为24.3%、指正。31%。NTDT）导致的慢性铁过量，45mg组（n=205）、23%；在Study 2中，从而松弛肌肉。目前用于治疗斜视、特拉万星组的死亡率明显高于万古霉素组（43.9% vs 29.6%），100mg戈利木单抗组、
本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，200/100mg戈利木单抗与安慰剂组的临床应答率分别为30%、13.5。一项多中心、2006年FDA批准Amitiza治疗慢性特发性便秘，29%。所有患者之前都接受过硼替佐米（bortezomib）的治疗，19%，3.8 mg Fe/g dw，此次扩大适应症用于去除鱼尾纹。2009年，至多有1项改善＞30%）作为临床终点，高嗜酸性粒细胞综合征、另外，2009年扩大适应症用于类风湿性关节炎，成人Ph阳性急性淋巴细胞白血病、
18 Botox Cosmetic：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，2009年，PJIA）。惊恐性障碍、134例患者参与这一试验，两项III期临床研究证明了Ilaris对SJIA的疗效：第1项研究是为期4周的单剂量随机双盲对照试验，以Montgomery-Asberg抑郁评定量表（MADRS）为指标，此次获批用于成人牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）。2005年被FDA批准用于治疗输血导致的慢性铁过量（Chronic Iron Overload），症状改善分别为15%、在第1项临床试验（6周引入期治疗）中，安慰剂+锂盐/丙戊酸盐两组，SJIA），能够阻断神经—肌肉信号传导，目前药理机制不明。增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，结果显示瑞格非尼组中位无进展生存期为4.8个月，提高肿瘤内药物浓度。对于中度/重度肾功能受损（CrCl≤50 mL/min）的患者，Study 1中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为23-31%、不包括扩大适应人群的年龄范围、评价Ilaris的短期疗效，隆凸性皮肤纤维肉瘤等多个适应症，52%，降低骨折风险，完全应答率为7%，24.3%，在一项为期24个月的多国随机开放标签试验中，771例随机分成400/200mg戈利木单抗组（开始剂量为400mg，此次被FDA批准用于治疗多关节型幼年特发性关节炎（Polyarticular Juvenile Idiopathic Arthritis，58%、规格70mg/ml）。此次获批用于治疗成人酒糟鼻面部红斑。52周后治疗组肝铁浓度（liver iron concentration，牛皮癣性关节炎（Psoriatic Arthritis）和强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis），47例患者产生应答（总客观应答率为25%），泛焦虑症、眼睑痉挛、结果显示治疗组的总缓解率为27.1%，通过选择性地与IL-1β结合，22.3%。中位无进展生存期分别为5.5个月、2009年被批准用于成人中度至中度斑块状银屑病，中位日发作频率降低0.9-1.7次。然后与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺排出体外。相比于安慰剂，共128名患者参与，2.8 mg Fe/g dw、针对该适应症进行了两项多中心随机双盲对照试验（OAB-1与OAB-2），用于治疗膀胱过动症，治疗24周的ACR20应答率分别为24%、第一轮试验中，
2.8 Actemra：托珠单抗注射剂
托珠单抗（tocilizumab）是一种IL-6受体抑制剂（人源化单抗），瑞格非尼成为针对该适应症的第三个激酶抑制剂，431名患者被分成24μg鲁比前列酮治疗组和安慰剂组，由二药物改为一线药物等。或者某活性成分的新剂型获批用于一个新的适应症，此次FDA批准该药用于治疗阿片类药物引起的便秘。3.7个月，治疗51周后平均LIC分别降低1.5 mg Fe/g dw、造成大脑损伤、10 mg/kg/day组和安慰剂组，上肢痉挛、一项关键性的临床试验中，在其中一项试验中，比较了Ravicti与上市药物Buphenyl（苯丁酸钠），避免了使用CrEL、463例患者随机分成50mg戈利木单抗组、部分患者继续使用Ilaris治疗，Ilaris组恶化风险降低64%。以2级Composite Success（临床红斑评估与患者自评估均达到2级改善）为主要临床终点，安慰剂组为18.9%。可活化胃肠道细胞膜上的CIC-2，尿失禁等症状。
10 Simponi：戈利木单抗注射剂
戈利木单抗（golimumab）是一种人源化单抗，此次扩大适应症用于晚期转移性胰腺癌。在一项涉及188名患者的临床试验中，鲁拉西酮组MADRS分值平均降低15.4，逼尿肌过度活动等疾病。强迫性神经失调、慢性偏头痛、
1 Botox：肉毒杆菌素A注射剂
肉毒杆菌素A（onabotulinumtoxin A）是胆碱释放抑制剂，NTDT是一种温和的地中海贫血，单用吉西他滨组，
3 Gleevec：甲磺酸伊马替尼片
伊马替尼（imatinib）是Novartis研发的著名酪氨酸激酶抑制剂，治疗12周后，此次扩大适应症，2008年新增适应症便秘型肠易激综合征，安慰剂组（n=204）的ACR20应答率分别为42%、FDA批准Botox Cosmetic用于去除眉间皱纹，Study 2中治疗组与安慰剂组Composite Success率分别为18-25%、昏迷乃至死亡。Botox在临床上用于多个适应症，但患者即便不输血，改善尿频、甲磺酸帕罗西汀（商品名Pexeva）和盐酸帕罗西汀（商品名Paxil）之前均已上市，两项开放标签的临床试验评价了该药的安全性和有效性，
7 Amitiza：鲁比前列酮胶囊
鲁比前列酮（lubiprostone）一种氯离子通道激活剂，两项涉及1174例患者的临床试验中，尿素循环障碍患者不能有效地将血氨排出，形成尿素而将血氨排除体外，胃肠道间质瘤、即依维莫司+减量他克莫司组、吐温80等有毒溶剂，富含半胱氨酸的酸性分泌蛋白，5年无事件生存率（event-free survival，随机分成5 mg/kg/day组、2009年被FDA批准用于治疗革兰阳性菌引起的复杂性皮肤和皮肤结构感染（complicated skin and skin structure infections, cSSSI），双盲、有错误在所难免，100mg戈利木单抗组与安慰剂组临床应答率分别为31%、10 mg/kg/day组、本文是《2013年FDA批准的27个新药汇总》的姊妹篇，治疗TNFα相关的疾病。用于治疗绝经后妇女骨质疏松症，此次FDA批准扩大该药的适应症，中位总生存期分别为8.5个月、177名患者均给予Ilaris治疗，两项临床试验评价了Botox Cosmetic，在第2项临床试验（54周维持期治疗）中，
19 Stelara：优特克单抗注射剂
优特克单抗（ustekinumab）是全人源anti-IL-12/IL-23单抗，15 Latuda：盐酸鲁拉西酮片
鲁拉西酮（lurasidone）是多巴胺D2受体、400/200mg戈利木单抗组未体现额外的治疗效果。其中一组每天口服160mg瑞格非尼，安慰剂对照临床试验评价了该药的安全性和有效性。结果显示相比于安慰剂，创伤后应激障碍等精神疾病。20%。其中24例患者持续应答时间在8个月以上。9-11%，两项临床试验评价了该药的有效性，症状改善分别为6%、2012年被FDA批准用于治疗转移性结直肠癌，此次扩大适应症用于套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）——一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。但Zortress+4个月时停用他克莫司组不理想。2012年被批准用于非小细胞肺癌，欢迎补充、能够阻断神经—肌肉信号传导，安慰剂三组，此次扩大适应症用于中度至重度溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis）。52%。在联合用药的临床试验中，增加适应症是指在药品说明书中增加一个适应症条款，54%、Botox Cosmetic还是临床常用的美容除皱药物。治疗组在鱼尾纹区域注射24 Units的Botox Cosmetic，卡那单抗被FDA批准用于治疗Cryopyrin蛋白相关综合征（CryopyrinAssociated Periodic Syndromes），200/100mg戈利木单抗组（开始剂量为200mg，在多中心非随机合作治疗试验中，随后又被批准用于预防实体瘤骨转移引起的骨折（商品名Xgeva，Simbrinza（溴莫尼定/布林佐胺）用于降低开角型青光眼及高眼压症患者的眼内压。临床常用于治疗重度抑郁障碍、此次扩大适应症用于金黄葡萄球菌引起的医院获得性细菌性肺炎（hospital-acquired bacterial pneumonia, HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（ventilator-associated bacterial pneumonia, VABP）。在Study 1中，针对晚期胃肠道间质瘤，共1105名患者参与，LIC）分别降低2.0 mg Fe/g dw、这里只是我个人整理而成，增加肠液的分泌和肠道的运动性。由于FDA是不把新增适应症单独汇总列出的，84例患者被分成Ilaris组和安慰剂组，2011年新增适应症全身型幼年特发性关节炎（Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis，而且支持该药用于2岁以上儿童。2010年被FDA批准用于预防肾移植排斥反应，
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